神经科医生看好亨廷顿病将上市疗法 瑞银力挺、PTC潜力

　　该行于4月28日邀请了一位来自学术医学中心的神经科医生，探讨PTC/诺华制药的PTC-518和uniQure的AMT-130在HD治疗中的应用。该医生治疗约100名HD患者，其中85%已出现症状。医生认为PTC和uniQure的数据前景乐观，并期待PTC在第二季度、uniQure在第三季度更新数据时能展示持续疗效。该行认为这些反馈对PTC和uniQure是积极信号

　　如果AMT-130明天即可上市，医生会建议约25%的患者使用，并认为40%的患者适合使用PTC-518。

　　该行强调，亨廷顿病领域患者认知度高、治疗意愿强烈，对PTC和uniQure而言均存在巨大机会。医生强调需关注PTC在2季度、uniQure在3季度的数据更新及长期疗效，认为HD治疗需早期干预，且两种疗法因给药方式不同适用于不同患者群体。

　　PTC：该行认为该领域仍存在大量未满足的医疗需求，疾病修饰疗法具有重要机会。但5月5日公布的数据仍显早期/解读复杂，需要更多长期数据来降低风险。

　　uniQure：该行认为本季度晚些时候的监管动态将是关键催化剂，可能提升投资者对该项目的信心，同时第三季度的数据更新也至关重要。尽管历史上HD领域研发充满挑战，但uniQure的长期随访数据已显示出一定的支持性。

　　报告还提及行业对突变亨廷顿蛋白降低的阈值及生物标志物的争议，并提示uniQure的监管进展和PTC的适应症扩展风险。